“首批21个罕见病药品降税清单公布 肺动脉高压、戈谢病、庞贝病等患者迎来利好”

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2月22日，财政部等四部门发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，自2019年3月1日起，对进口罕见病药品减征3%的进口环节增值税。 增值税通常是纳税人生产、销售、批发、零售罕见病药品时，可以选择用简易的方法按照3%的征收率计算缴纳增值税。

还公布了适用于减税政策的前21个罕见病药品清单。 《每日经济信息》记者整理发现，肺动脉高压疾病的治疗使用了很多药品。 另外，与儿童相关的戈谢病、庞贝病、高苯丙氨酸血症等相关治疗药物也列于清单。 患者有望受益于降价。

最初的罕见病药品清单中，用于肺动脉高压的药品很多，有干扰素栓、氨氯地平片、Laocatam片、马克西坦片、吸入用前列腺素溶液、曲尼司特注射液

肺动脉高压被称为“心肺血管系统的癌症”，患者因缺氧手指和嘴唇呈蓝紫色。 因为这个患者也被称为“蓝嘴唇”，所以很多患者不能大声唱歌、跑步、情绪激动。

其实，肺动脉高压并不少见。 先天性心脏病、左心衰、瓣膜病、慢性阻塞性肺疾病、风湿病免疫系统疾病、家族遗传等疾病会引起肺动脉高压。 是一种罕见的疾病，只有特发性肺动脉压(发病原因不明)。

从肺动脉高压的发病者来看，从幼儿到老人都有可能生病，而且患者需要终身治疗。

公开资料显示，过去靶向药物尚未上市时，患者生存时间仅为2.8年。 但是，随着2006年波坦片等药品的上市，患者的生存时间延长了。 但是，由于药品价格居高不下，许多法院感到压力很大。

据媒体报道，治疗肺动脉高压的药品，即使便宜，每月也要2000~3000元。 比如安立生担片一粒要100元左右。

另外，用于治疗罕见疾病(/s2/)·c型涅曼匹克病( npc ) )/s2/)的药物)/s2/)·麦格他胶囊)/s2/)也被列入了此次名单。 该药以国际平均价格的20%的价格在中国上市，尽管如此，0.1g*84片/盒的产品为1.2万元，对于12岁以上的患者，当时的年治疗费达到28.8万元。

这次减税措施也可以促进药价的下降。

此外，《每日经济信息》记者还观察到，用于治疗特发性肺纤维化疾病的两种药物也在名单上。 即，吡喃酮胶囊和乙磺酸螨酯软胶囊。

特发性肺纤维化患者的肺被称为“丝瓜秸秆”，通常在肺组织上形成伤疤，失去弹性，像坚韧的丝瓜秸秆。 有些人需要一次，病情就会迅速恶化。 研究表明，50%以上的特发性肺纤维化患者经3名医生诊治后被确诊病情，延误诊断5年。 一半患者在确诊后2~3年内死亡，5年生存率不足30%，比大多数癌症生存率低。

但是，随着我国老龄化程度逐渐加剧，近年来特发性肺纤维化患病率呈明显上升趋势。 在这种背景下，我国也加快了相关药品的审查批准。

例如，乙磺酸螨虫软胶囊的上市申请于年4月由cde受理，6月由cde列入优先审查，仅3个月后被批准上市。

另外，“肚子胀大的熊猫宝宝”戈谢病、“妈妈肩膀上的孩子”庞贝病等孩子也分别用于注射价格更低的药物[// ]

为了明显降低罕见病的药价，患者家属也大多希望加入医疗保险。

最近，根据国家卫健委官网发布的《对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复》，在年国家医疗保险药品目录调整中，确定提出了“支持不足、选择、创新、鼓励竞争”的指导思想，现有药品目录 考虑到作用机制和重大疾病、精神疾病、儿童妇科用药等不足品种，提高了血友病、特效药，并通过国家医保药品谈判的方法，将治疗多发性硬化症、血友病等罕见病的专有专利药品纳入医保药品目录。

国家卫健委表示，从总体上看，基本医疗保险目前必须立足于“基本保证”，要支付符合临床需要、安全有效、价格合理等条件的药品费用，很难将市场上所有药品纳入支付范围。 其次，国家医疗保险部门结合投保人的用药诉求、医疗保险筹资能力等因素，完善医疗保险药品目录动态调整机制，建立专利、独家药品谈判准入机制，经专家考核，疗效确切，医疗保险基金负担得起的罕见病

目前，也正在尝试将部分罕见病药物列入地方医疗保险目录。 例如，年，肺动脉高压靶向药物安立生物蛋白被纳入江苏省医疗保险“乙类目录”，注射用的吡喃酶被纳入青岛补充医疗保险保障范围。

另外，在一些地区，使用治疗罕见病等特殊疾病所需的特效药来救助困难家庭。 例如，注射用淀粉酶α被列入青岛困难家庭可获得刚性支出救助的19种特效药种类中。

由于罕见病药品在临床上的采用量很少，如何保障罕见病药品的供应也是患者特别关注的问题。

同样用于治疗21种罕见病名录中罕见病的肝豆状核变性(威尔逊病)的青霉素片有断供。 为此，原山东省卫计委参与药品短缺市场中介工作，于年6月公布青霉素片实施省单位直接网购的结果，从年7月1日至年12月31日的采购周期中，相关药品生产公司将按照明确的供货价格，确保质量安全、及时充足的供应。

《每日经济信息》记者观察到，一些罕见病药品也被地方强制列入医院采购目录。 例如，此前南通市因安立生坦片临床采用量少、价格高等原因，南通市没有医院购买该药。 为了保障患者的用药诉求，去年11月，原南通市卫计委向公立医疗机构发出通知，要求公立医疗机构将安立生坦片这一稀有药物纳入医院采购目录。

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