“国务院督促推动抗癌药降价 简化“紧急救命药”上市要求”

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6月20日，李克强总理主持召开国务院常务会议。 会议要求，对防治罕见病药品和严重危害生命病的部分药品，简化上市要求，并提交国外获取的所有研究资料等，可直接向市场申报。

会议指出，要加强全国药品短缺供应保障的监测预警，建立药品短缺和原料药停产备案制度，提高储备力度，确保患者用药不断得到供应。

第三方医药服务平台马兹坎莱创始人史立臣向《每日经济信息》记者表示，罕见病药品可以提交境外获取的研究资料等直接申报上市，这相当于开启了药品在中国上市的“绿色通道”

图片来源:视觉中国

罕见病是指流行率低、罕见的疾病，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数在总人口的0.065%~0.1%之间的病或病变。 由于罕见病患病人数少、药物短缺、病情严重的情况很多，因此也被称为“孤儿病”。

最近，国家卫健委等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式公布，第一批目录包括血友病、白化病等121种疾病，还包括冰桶挑战活动中社会熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化。

史立臣说，治疗罕见病的药品基本上都是国外开发的，国内原研罕见病的药品很少。 这也是因为罕见病患病人数少，研发难度大，相应公司承担的风险也大，所以研发积极性不高。

近年来，我国对罕见病的重视程度持续提高。 年5月，原国家食药监总局发布公告，征求《鼓励药品医疗器械创新，加快新药医疗器械上市审查批准的有关政策》(征求意见稿)意见，提出罕见病治疗药物和医疗器械的申请人提出临床免试申请，加快罕见病用药医疗器械的审查批准 国外批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，有条件批准上市，上市后可在规定时间内增加相关研究。

同年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅又发表《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，确定支持罕见病治疗药品医疗器械的开发。

这次国务院常务会议提出，要有序加快境外上市的新药在国内上市批准。 对简化某些防治罕见病药品和严重危害生命病药品上市的要求，可以提交国外取得的所有研究资料等直接申报上市，监管部门分别在3个月、6个月内完成审查。 进口化学药品上市前的注册检验变更为上市后的监督抽样，不作为进口检验的条件。

史立臣指出，如果能提交海外获得的所有研究资料等直接向市场申报，将有助于海外罕见病药品更快进入中国市场。 在这种情况下，中国公司也可以积极参加。 例如，国外一些罕见病药品公司可能无法马上知道中国有简化罕见病药品上市的政策，也可能因为身处国外而没有相关申报渠道。 中国公司可以与海外公司合作申报，中国公司可以承担销售等责任。

进口抗癌剂的“零关税”政策实施后不久，关于抗癌剂的好消息再次传出。

在这次常务会议上，加快了抗癌剂的降价，促使大众产生越来越多的获得感。 各省(区、市)应当对医疗保险目录内的抗癌药物开展专项招标采购。 对于医疗保险目录外的独自抗癌剂，必须加紧进行医疗保险准入谈判。 开展国家药品集中采购试点，实现药价明显下降。

数据显示，我国已上市138种抗癌药物，年总费用约1300亿元。 以肺癌治疗的第三代口服靶向药为例，目前市场上每盒达到5.1万元，这对于普通患者家庭来说可能是一种负担。

史立臣指出，独有抗癌剂的价格普遍较高，如果能纳入医疗保险，将有效减轻患者的负担。 问题是价格谈判，需要进一步降低药价。 由于是垄断，价格谈判的难度也相应增加。

国家卫健委副主任曾益此前在国新办公室发布会上表示，将对未参加医疗保险的抗癌剂进行医疗保险准入谈判。 由医疗保险部门组织专家评审，进行准入谈判，将符合条件的药品纳入医疗保险药品目录范围，医疗机构将根据谈判价格在线采购。

到目前为止药品价格谈判的效果也比较大。 年来，原国家卫计委、人社部与部分专利、垄断药品相比，分别组织开展了国家药品价格谈判试点和国家医疗保险目录谈判，39个谈判品种平均降价50%以上，全部纳入国家医疗保险目录，其中包括17个抗癌药品

对会议提出的加强全国紧缺药品供应保障监测预警等措施，史立臣建议医疗机构应对紧缺药品库存量和国家卫健委、药监局等卫生系统，这将使卫生部门更好地了解和警示紧缺药品的实时数据情况 对紧缺药品推荐省单位带量采购也是因为个别医院采购数量少，相应公司的生产意愿不强。