“罕见病药品上市提速 可提交境外临床试验数据申报”

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5月23日，国家药品监督管理局、国家卫健委发布《关于优化药品登记审评审批事项的公告》(以下简称《公告》)。

公告称，为了进一步落实药品优先审评工作机制，防治严重危害生命且缺乏有效治疗手段的疾病和罕见疾病，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)建立了与申请人的信息交流机制 加强药品开发指导，优先安排资源用于列入优先审查审查审查范围的注册申请、审查、检验、考核、考核等各个环节，并进行审查审查

值得观察的是，对境外上市的防治严重危害生命且缺乏较有效治疗手段的疾病和罕见疾病药品，进口药品注册申请人经研究认为无种族差异时，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请  

另外，公告发布前受理并提交了免除临床试验的上述进口药品的临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

近年来，我国对罕见病的重视程度持续提高。 年5月，国家食品药品监督管理总局发布公告，征求《鼓励药品医疗器械创新，加快新药医疗器械上市审批的有关政策》(征求意见稿)意见，提出罕见病治疗药物和医疗器械的申请人提出临床免试申请，加快罕见病用药医疗器械审批。 国外批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，有条件批准上市，上市后可在规定时间内增加相关研究。  

同年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅又发表《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，确定支持罕见病治疗药品医疗器械的开发。

近日，国家卫健委、科技部、工业和新闻化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，囊括白化病、肌萎缩侧索硬化等121种疾病，规范罕见病管理，提高罕见病诊治水平，罕见病患者健康